Текст уведомления здесь

Разработана новая генная терапия от гемофилии

Ученые из США смогли отредактировать ген F9, который ответственен за проявление гемофилии типа В у человека. У пациентов с измененным геном кровь сворачивается лучше и возникает значительно меньше кровотечений.
Добавить в закладки
Комментарии

Гемофилия — наследственное заболевание, вызванное нехваткой белка под названием «фактор свертывания крови VIII» (гемофилия типа А) или «фактор свертывания крови IX» (гемофилия типа В). У больных гемофилией нарушен процесс свертывания крови и возникают кровоизлияния в суставы, мышцы и внутренние органы, как спонтанные, так и в результате травм. Оба типа гемофилии сцеплены с полом: болеют мужчины, но женщины могут наследовать ген и передавать его своим детям. Например, носителем гена гемофилии, вероятно, была английская королева Виктория. Сама королева гемофилией не болела, но болезнь поразила ее сына Леопольда, а также нескольких внуков и правнуков, в том числе русского цесаревича Алексея.

До недавнего времени вылечить гемофилию не удавалось. Чтобы улучшить свертывание крови, больным делают инъекции недостающих белков, полученных из донорской крови и крови животных. Эффект этих инъекций длится недолго, их приходится постоянно повторять.

Коллективу врачей и биологов из США впервые удалось повлиять на причину гемофилии типа В у человека. Они создали вирус, который может изменить ген F9, кодирующий выработку белка «фактор свертывания крови IX» в печени. После введения вируса десяти пациентам с гемофилией типа В количества фактора IX в их крови значительно увеличилось.

Ученые особо отмечают, что эффект долговременный: через 18 месяцев после начала эксперимента средний уровень фактора IX в крови испытуемых составляет 34% нормы (до эксперимента он не превышал 3%). Такие показатели позволили восьмерым пациентам отказаться от постоянных инъекций фактора IX. Только у одного пациента из десяти за 18 месяцев были зафиксированы случаи кровотечений.

Любопытно, что это не первая попытка подобного лечения гемофилии типа В, но предыдущие эксперименты были неудачными: иммунная система пациентов разрушала новые клетки печени. В нынешнем исследовании эту проблему сумели обойти: ученые придумали новый вариант изменения гена F9, который особенно эффективно вырабатывает фактор IX. Это позволило обойтись меньшим количеством вируса и, соответственно, минимизировать иммунный ответ пациентов.

В настоящее время ведутся и разработки генной терапии от гемофилии типа, А (более распространенной). Возможно, в ближайшем будущем эта болезнь также будет побеждена.

Исследование опубликовано в журнале The New England Journal of Medicine.

Ранее ученые показали, что у больных гемофилией мужчин часто бывает нарушена деятельность сердца.

Добавить в закладки
Комментарии
Вам понравилась публикация?
Расскажите, что вы думаете, и мы подберем подходящие материалы