Текст уведомления здесь

Генная терапия спасла младенцев от иммунодефицита

Первая фаза клинических испытаний доказала ее эффективность и безопасность

Х-сцепленный тяжелый иммунодефицит — наследственное заболевание, фактически оставляющее ребенка без приобретенного иммунитета. Если больным детям не находят доноров для пересадки костного мозга, они умирают в течение первого года жизни от случайных инфекций. Альтернативой трансплантации могла бы стать генная терапия — «починка» мутантного гена в кроветворных клетках. Группа исследователей из США в первой фазе клинических испытаний показала, что этот метод эффективен: у всех восьми участников исследования в крови выросло количество иммунных клеток, а у троих из них иммунитет оказался достаточно мощным, чтобы отреагировать на прививки.
Добавить в закладки
Комментарии

Х-сцепленный тяжелый иммунодефицит — врожденная болезнь, она встречается, по некоторым оценкам, у одного из 65 000 младенцев. Это заболевание связано с мутацией гена, расположенного на Х-хромосоме. Он отвечает за восприятие лимфоцитами многих сигнальных молекул, поэтому без этого гена иммунные клетки не могут нормально развиваться и гибнут на ранних стадиях. В результате в организме ребенка практически не остается лимфоцитов, поэтому он не может справиться с большинством вторжений патогенов извне. Единственный способ спасти такого пациента — пересадить ему красный костный мозг.

Но не всегда есть возможность подобрать полностью совместимого донора. Для таких случаев ученые разрабатывают генную терапию, подобную той, которую уже используют для борьбы с раком крови. У пациента забирают кроветворные клетки из красного костного мозга и обрабатывают их обезвреженным вирусом, который несет в себе копию нужного гена. Затем пациент получает легкую дозу химиотерапии, чтобы расчистить пространство для отредактированных клеток. Ученые размножают их и подсаживают обратно.

Читайте также: Чума XX века: взгляд из XXI. Вакцины, генная терапия и другие новые методы лечения ВИЧ

Подобную терапию уже несколько раз испытывали, но исследования оказались не очень успешными. В одних случаях удавалось восстановить не все популяции лимфоцитов, в других у детей развивались лимфомы из-за слишком активно размножающихся клеток. В New England Journal of Medicine опубликованы результаты нового клинического испытания, на этот раз успешного. В нем участвовало восемь новорожденных младенцев, которым врачи не смогли подобрать донора кроветворных клеток.

Через 3-4 месяца после сеанса терапии у семи из них в крови появились все необходимые виды лимфоцитов в нормальных количествах. Восьмому пациенту понадобился еще один сеанс, после которого количество клеток тоже существенно выросло. Побочных эффектов лечения врачи не обнаружили, за исключением пониженного количества тромбоцитов сразу после химиотерапии.

Новоприобретенный иммунитет справился с хроническими бактериальными и вирусными инфекциями, от которых дети страдали еще до начала терапии. Кроме того, четырем пациентам не нужны были инъекции антител — стандартный способ, которым «подбадривают» неработающий иммунитет новорожденных. У троих из них иммунная система даже отреагировала на стандартный набор детских прививок, выработав соответствующие вакцинам клетки и антитела. Это позволяет считать, что их иммунитет работоспособен.

Добавить в закладки
Комментарии
Вам понравилась публикация?
Расскажите, что вы думаете, и мы подберем подходящие материалы