CRISPR-Cas9 поможет справиться с серповидноклеточной анемией

Эритроцит серповидной формы. Фото: pixnio

Якоб Корн, биохимик из Калифорнийского университета в Беркли, совместно с коллегами успешно применил метод генетического редактирования стволовых клеток у мышей, больных серповидноклеточной анемией. После этого только 5% «отредактированных» клеток синтезировали здоровый гемоглобин, но это дает шанс победить наследственную анемию.

Серповидноклеточную анемию вызывает мутация, искажающая форму гемоглобина — белка, отвечающего за перенос кислорода эритроцитами. Люди с врожденной анемией отличаются слабостью, подвержены инфекциям и страдают от головных болей.

Ученые использовали технологию редактирования ДНК CRISPR—Cas9. При помощи фермента Cas9 ученым удалось «отрезать» от ДНК стволовой клетки участок, ответственный за синтез патологического гемоглобина. Затем ученые синтезировали короткую нить ДНК с исправленной генной последовательностью и соединили ДНК в единое целое.

Клетки с «исправленным» геномом ученые ввели в костный мозг мышей. Около 5% прижившихся «отредактированных» клеток произвели гемоглобин нормальной формы.

Однако Майкл Холмс, исследователь из биофармацевтической компании «Сангамо» в Ричмонде (Калифорния), предупреждает: как и любой метод генной инженерии, CRISPR—Cas9 нужно использовать с осторожностью. Иногда «отредактированные» стволовые клетки синтезируют патологический гемоглобин, провоцирующий другое опасное заболевание — β-талассемию.

Тем не менее появился шанс, что серповидноклеточная анемия будет побеждена. Сейчас эта проблема стоит достаточно остро: каждый год приблизительно 250 000 детей во всем мире появляются на свет с этим заболеванием.

Исследование опубликовано в журнале Science Translational Medicine.

Стволовые клетки используются во множестве направлений исследований. Так, ученые из Университета Синсю (Япония) использовали индуцированные стволовые клетки для пересадки мышечной ткани сердца после инфаркта, чтобы вылечить макак.
Теги:

Читать еще на Чердаке: