Статья, опубликованная в журнале Nature Medicine, рассказывает об успехе французских и американских ученых, которым удалось создать лекарство для лечения гемофилии. Гемофилия — это генетическое заболевание, вызванное врожденной нехваткой белка под названием «фактор свертывания крови VIII» (гемофилия типа А) или «фактор свертывания крови IX» (гемофилия типа В).
Лекарство ALN-AT3 действует при помощи РНК-интерференции — подавления экспрессии гена на стадии транскрипции. Препарат подавляет действие плазменного белкового фактора антитромбина, который оказывает основное угнетающее действие на процессы свертывания крови и играет важную роль в инактивации факторов свертывания крови.
Ученые протестировали лекарство на 17 мышах, в результате чего оно повысило свертываемость крови у страдавших от нехватки фактора свертывания крови VIII грызунов. То же самое воздействие препарат оказал и на четырех страдавших от гемофилии макак. Кроме того, исследователям удалось доказать, что ALN-AT3 будет сохранять свое действие и в сочетании с тем методом лечения гемофилии, который используется сейчас, — инъекциями факторов свертывания крови VIII и IX.
Лекарство ALN-AT3 действует при помощи РНК-интерференции — подавления экспрессии гена на стадии транскрипции. Препарат подавляет действие плазменного белкового фактора антитромбина, который оказывает основное угнетающее действие на процессы свертывания крови и играет важную роль в инактивации факторов свертывания крови.
Ученые протестировали лекарство на 17 мышах, в результате чего оно повысило свертываемость крови у страдавших от нехватки фактора свертывания крови VIII грызунов. То же самое воздействие препарат оказал и на четырех страдавших от гемофилии макак. Кроме того, исследователям удалось доказать, что ALN-AT3 будет сохранять свое действие и в сочетании с тем методом лечения гемофилии, который используется сейчас, — инъекциями факторов свертывания крови VIII и IX.